第127章：康泰醫療新研發！罕見病治療
五月初七下午2點，康泰醫療核心實驗室的無菌區裡，淡藍色的冷光燈像被揉碎的月光，將整個空間照得透亮卻不刺眼。空氣中飄著試劑特有的清冽氣息，混著生物培養箱裡營養液的微甜，吸進肺裡都帶著科技與希望的味道。一排排銀色的生物反應器正勻速運轉，發出輕微的“嗡嗡”聲，顯示屏上跳動的綠色基因序列圖譜，像一條鮮活的生命密碼；冷藏櫃的雙層玻璃門後，一排排貼著“ct001”白色標簽的透明藥瓶整齊排列，瓶內的淡紫色藥液濃稠如凝固的星河，在冷光下泛著細碎的微光——那是無數個深夜裡，科研人員用智慧與堅持凝結的“生命之光”。
張啟明教授穿著一件洗得有些發白的白大褂，左胸口袋上彆著的鋼筆帽沾著少許淡黃色試劑痕跡，右手攥著一份邊緣卷得發毛的研發報告，腳步急切地走向實驗室中央的圓形會議區。他眼底布滿了細密的紅血絲，那是昨夜通宵驗證最終藥效時熬出來的，卻絲毫掩不住眸子裡噴薄的興奮。身後跟著的三個年輕研究員，懷裡都捧著厚厚的實驗數據冊，封麵上用馬克筆寫著“ct001三期臨床總結”，指尖還沾著未擦淨的藍色染料——那是今早做基因電泳實驗時，不小心蹭到的印記，沒人來得及擦，也沒人想擦，那抹藍色像是勝利的勳章，閃耀在每個人的指尖。
“林總！成了！ct001終於成了！”張教授的聲音帶著一絲沙啞，卻像驚雷般在安靜的實驗室裡炸開，原本低頭記錄數據的研究員們紛紛抬頭，手裡的移液器都忘了放下，目光齊刷刷地聚過來，滿是期待與緊張。
林晚剛穿過實驗室的風淋門，白大褂的衣角還帶著門外走廊的暖意，聽到這話立刻加快腳步，白色的鞋套在光滑的地麵上踏出輕微的聲響。她快步走到張教授麵前，雙手接過遞來的研發報告，目光第一時間落在首頁“遺傳性共濟失調”的黑色診斷名稱上——這個名字她太熟悉了，去年去晚晴基金資助的罕見病兒童之家時，那個叫小宇的男孩，就是因為這個病，五歲了還不能獨立站立，隻能坐在輪椅上，用細弱的聲音說“姐姐，我想自己走路”。
她的指尖輕輕劃過報告裡“臨床治愈率達68”的黑色加粗字體，原本平靜的眼底瞬間亮了起來，像有星星落了進去。“張教授，您慢慢說，”她的聲音帶著不易察覺的急切，指尖下意識地摩挲著報告邊緣的折痕，“這藥現在的適用範圍是多少？能覆蓋全球多少患者？”
要知道，遺傳性共濟失調是全球罕見病中的“冷門病種”，全球確診患者僅12萬，過去半個世紀裡，因為“患者基數小、研發成本高、利潤空間窄”，全球頂尖藥企紛紛放棄研發，患者們隻能在肌肉逐漸萎縮、行走能力慢慢喪失的痛苦中，等待生命一點點流逝，沒有任何特效藥能緩解症狀。
張教授激動地轉身，指著冷藏櫃裡的ct001藥瓶，聲音都在發顫：“林總，這藥針對的是遺傳性共濟失調的核心致病基因——atxn3突變基因！我們用了整整五年時間，終於突破了‘基因編輯效率低、脫靶風險高’的兩大瓶頸！”他伸出手，比出一個極小的幅度，“現在每支藥僅需0.3g的活性成分，就能精準找到並修複突變的基因，不會誤傷正常細胞。全球12萬患者裡，87的亞型都能適用，而且我們做了三期臨床，一共納入2000名患者，沒有出現任何嚴重不良反應，最明顯的副作用隻是輕微的惡心，停藥後就會消失！”
說到這裡，張教授突然紅了眼眶，他飛快地抬起手，用袖口抹了把眼角，聲音裡多了幾分哽咽：“要是沒有林總三年前那筆3億的‘無附加條件研發基金’，我們早就撐不下去了。”他頓了頓，像是在回憶那段最難熬的日子，“當時實驗室的基因測序儀壞了，修一次要80萬，我們連申請經費的勇氣都沒有，因為之前找過好幾家投資機構，人家一聽是‘罕見病藥’，連報告都沒看就拒絕了。是您找到我，把一張寫著3億的支票放在桌上，跟我說‘張教授，彆管成本，也彆管回報，隻管把藥做出來，每個患者都等不起’——這句話，我記了三年，也撐了三年。”
林晚順著張教授的目光望向冷藏櫃，緩緩打開雙層玻璃門，一股冷氣撲麵而來，她小心地取出一支ct001，淡紫色的藥液在透明瓶身裡輕輕晃動，像一汪濃縮的星河。她想起小宇那雙渴望走路的眼睛，心裡一陣發熱：“張教授，這不是我一個人的功勞，”她把藥瓶輕輕放回原位，關上門，“是您和整個研發團隊，用五年的日夜，熬出來的希望。您去年跟我說‘罕見病患者不是‘小眾群體’，是一個個等著救命的家庭’，這句話我也記在心裡——所以我從沒想過放棄，因為每個生命都值得被拯救，哪怕隻有萬分之一的希望，我們也該拚儘全力。”
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站在後排的年輕研究員小李突然紅了眼睛，他攥著手裡的數據冊，小聲補充道：“林總，您還記得去年冬天嗎？當時我們的實驗數據突然出現波動，基因編輯效率從58掉到了23，大家都快絕望了，有人甚至收拾東西想辭職。是您特意從公司趕過來，跟我們一起在實驗室熬了兩夜，幫我們一起排查問題，還跟我們說‘再試最後一次，就當為了那些等著藥的孩子’。”他抹了把臉，露出一個帶著淚的笑，“上周小宇媽媽給我們發視頻，說小宇已經能扶著桌子走兩步了，還跟我們說‘謝謝叔叔阿姨，我很快就能跑了’——您看，我們的堅持真的有用！”
實驗室裡瞬間安靜下來，隨即爆發出熱烈的掌聲，有人甚至激動地鼓起了掌，手裡的實驗記錄本都拍得“啪啪”響。張教授從抽屜裡拿出一份厚厚的患者名單，封麵用紅色鋼筆寫著“ct001臨床試驗患者檔案”，裡麵密密麻麻記錄著全球2000名患者的信息，每一頁都貼著患者的照片，有老人，有孩子，還有年輕人。
“現在已有32名患者完成了完整的用藥療程，”張教授翻到小宇的那一頁，照片裡的男孩穿著藍色的小毛衣，正扶著欄杆微笑，眼睛彎成了月牙，“其中21人已經能獨立行走，5人能自己吃飯、穿衣，小宇上周複查時，醫生說他的肌肉張力已經恢複到了正常兒童的70，再鞏固兩個療程，說不定能像正常孩子一樣跑跳！”
林晚接過這份沉甸甸的名單，指尖輕輕拂過小宇的照片，照片上的男孩笑得那麼燦爛，她的心裡也暖暖的。“張教授，接下來我們要做兩件事，”她抬起頭，目光堅定地看著在場的所有人，“第一，立刻啟動全球上市流程，聯係各國的藥品監管機構，爭取最快速度讓藥上市，不能讓患者再等；第二，把ct001納入晚晴基金的‘罕見病醫療援助計劃’，所有貧困患者全額免費用藥，不管是中國的，還是國外的，都不能讓‘沒錢’成為他們活下去的阻礙。”
她頓了頓，看向張教授，眼底滿是期許：“後續還要辛苦您和團隊，繼續攻克其他罕見病的靶點，康泰醫療的研發資金，永遠會向‘救命藥’傾斜——隻要是能救更多人的藥，多少錢我們都願意投。”
張教授用力點頭，白大褂的衣角隨著動作輕輕晃動，他的聲音充滿了力量：“林總放心！我們已經在籌備‘罕見病藥物研發中心’，接下來要攻的是‘嬰兒型龐貝病’，那種病更凶險，患兒大多活不過兩歲，我們爭取明年拿出初步的研發成果，再救一批孩子！”
下午3點整，康泰醫療官方賬號發布了“ct001研發成功”的公告，附帶了三期臨床數據和患者用藥後的對比視頻。消息一出，瞬間登上全球醫療領域的頭條，《柳葉刀》雜誌官網緊急推送快訊，標題用加粗的紅色字體寫著：“中國康泰醫療研發ct001，填補全球遺傳性共濟失調治療空白，為12萬患者帶來生命曙光”；晚晴基金的醫療援助熱線電話被打爆，無數患者家屬在電話裡泣不成聲，重複最多的話就是“終於有救了，謝謝你們，謝謝林總”。
林晚站在實驗室的落地窗前，看著遠處晚晴基金醫療站的方向，手裡還攥著那份寫滿患者名字的名單。陽光透過玻璃落在紙上，將小宇的照片照得格外清晰，男孩的笑容在陽光下顯得格外溫暖。她知道，ct001的成功不是終點，在罕見病治療的賽道上，還有無數個“小宇”在等待，還有無數種罕見病沒有特效藥。但隻要康泰醫療還在，隻要“每個生命都值得被拯救”的信念還在，他們就會一直走下去，把更多的“不可能”變成“可能”，讓每一個渺小卻珍貴的生命，都能擁有發光、奔跑的權利。
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